Advances in medicine have made possible better treatments for widespread, familiar human illnesses like cancer, diabetes, and heart disease. Yet there are thousands of much less common diseases, most of genetic origin, each classed as "rare" because it afflicts only a small number of people. These patient groups were long ignored by a pharmaceutical industry that judged them too small to provide a return on the investment needed to develop an effective remedy. Yet these "orphaned" diseases collectively caused misery and expense, often far greater than did more common ailments, for tens of millions of individuals and their families.

Forty years ago, a revolution that transformed the prospects of patients with rare diseases was lit by three sparks. The passage of the 1983 U.S. Orphan Drug Act resulted from public pressure brought by rare disease patients, their families, and advocates. The AIDS epidemic triggered additional activism, compounded when patients with the rare disease hemophilia became HIV-positive after infusion of tainted blood products. And the third spark was the emergence in the early 1980s of biotechnology companies like Genentech, Amgen, and Biogen employing then-new genetic engineering instead of conventional approaches to pharmaceutical development. Soon after, Genzyme became the first company to develop a treatment for a rare genetic disorder, Gaucher disease, which would come to transform the industry.

Jim Geraghty has been a passionate participant in the orphan drug revolution since its inception—a leader in the field as a strategy consultant, biotechnology executive, and venture entrepreneur. His book is in part a history, with eyewitness accounts of advances as they occurred and portraits of the pioneering scientists and physicians, tireless activists, and visionary business leaders who made the revolution happen. And it tells deeply personal stories of patients and parents willing to risk new, untried therapies. But Geraghty also uses his exceptional experience and vantage point to look forward to the immense promise of the newest technologies like gene therapy and gene editing for the treatment of patients today and tomorrow. He concludes with thoughtful consideration of important questions. Why do drugs to treat orphan diseases cost so much? How can we ensure they are affordable? How can their effectiveness be responsibly assessed? And how can access to them be expanded
internationally? This book graphically and poignantly illustrates how far an important healthcare revolution has come and reminds us that if not nurtured, it could end before its immense promise has been fulfilled.

�ber die Autorin bzw. den Autor

A widely recognized leader in the rare disease field, Jim Geraghty has been a director or chair of seven NASDAQ-listed biotech companies. He's worked on orphan drugs for more than 40 years—as a strategy consultant, a CEO, a leader of pioneering international operations at Genzyme, and a venture entrepreneur. A former trustee of Harvard Medical School's renowned Joslin Diabetes Center, he's spoken before both houses of Congress, at the World Economic Forum, and at many other high-profile conferences. A Georgetown graduate with a masters in psychology from Penn and a law degree from Yale, he is a citizen of three countries and lives in Boston.

��ber diesen Titel� kann sich auf eine andere Ausgabe dieses Titels beziehen.

Anbieterinformationen

Zur Homepage des Verk�ufers

Unternehmensdaten des Verk�ufers

Websew.com Inc
22C Cragwood Road, Avenel, NJ, 07001, U.S.A.

Gesch�ftsbedingungen und Versandinformationen

Verkaufsbedingungen

We sell brand new books from the publisher.

Widerrufsrecht

Wenn Sie Verbraucher sind, k�nnen Sie gem�� den folgenden Bestimmungen vom Vertrag zur�cktreten. Verbraucher ist jede nat�rliche Person, die zu Zwecken handelt, die nicht ihrer kaufm�nnischen, gewerblichen, k�nstlerischen oder beruflichen T�tigkeit zugerechnet werden k�nnen.

Informationen zum Widerrufsrecht

Gesetzliches Widerrufsrecht

Sie haben das Recht, den Vertrag innerhalb von 14 Tagen ohne Angabe von Gr�nden zu widerrufen.

Die Widerrufsfrist betr�gt 14 Tage ab dem Tag, an dem Sie oder ein von Ihnen benannter Dritter, der nicht der Transporteur ist, die letzte Ware oder den letzten Posten oder das letzte Exemplar in Besitz genommen hat.

Um das Widerrufsrecht auszu�ben, f�llen Sie auf unserer Website unter „Meine Eink�ufe" in „Mein Nutzerkonto" eine eindeutige Erkl�rung elektronisch aus und senden Sie sie ab. Wir werden Ihnen unverz�glich eine Best�tigung �ber den Eingang eines solchen Widerrufs auf einem dauerhaften Datentr�ger (z. B. per E-Mail) �bermitteln.

Um die Widerrufsfrist einzuhalten, reicht es aus, dass Sie Ihre Mitteilung �ber die Aus�bung des Widerrufsrechts vor Ablauf der Widerrufsfrist absenden.

Auswirkungen des Widerrufs

Wenn Sie diesen Vertrag widerrufen, erstatten wir Ihnen alle Zahlungen, die wir von Ihnen erhalten haben, einschlie�lich der Lieferkosten (mit Ausnahme der zus�tzlichen Kosten, die entstehen, wenn Sie eine andere Art der Lieferung als die von uns angebotene g�nstigste Standardlieferung gew�hlt haben).

Wir k�nnen einen Abzug von der R�ckerstattung f�r den Wertverlust der gelieferten Waren vornehmen, wenn der Verlust auf eine unn�tige Behandlung durch Sie zur�ckzuf�hren ist.

Wir werden die R�ckerstattung unverz�glich und nicht sp�ter als 14 Tage nach dem Tag vornehmen, an dem wir �ber Ihre Entscheidung, diesen Vertrag zu widerrufen, informiert wurden.

F�r die R�ckerstattung verwenden wir dasselbe Zahlungsmittel, das Sie f�r die urspr�ngliche Transaktion verwendet haben, es sei denn, Sie haben ausdr�cklich etwas anderes vereinbart; in keinem Fall werden Ihnen aufgrund einer solchen R�ckerstattung Geb�hren berechnet.

Wir k�nnen die R�ckzahlung verweigern, bis wir die Waren wieder zur�ckerhalten haben oder Sie den Nachweis erbracht haben, dass Sie die Waren zur�ckgesandt haben, je nachdem, was eher eintritt.

Sie m�ssen die Waren unverz�glich und in jedem Fall sp�testens 14 Tage ab dem Tag, an dem Sie uns �ber den Widerruf dieses Vertrags unterrichten, an INDOO, Avenel, New Jersey, U.S.A., zur�cksenden oder �bergeben. Die Frist ist eingehalten, wenn Sie die Ware vor Ablauf der Frist von 14 Tagen zur�cksenden. Sie m�ssen die direkten Kosten der R�cksendung der Waren tragen. Sie haften nur f�r einen etwaigen Wertverlust der Waren, der auf eine Behandlung zur�ckzuf�hren ist, die nicht zur Pr�fung der Art, Eigenschaften und Funktionsweise der Waren erforderlich ist.

Ausnahmen vom Widerrufsrecht

Das Widerrufsrecht gilt nicht f�r:

Die Lieferung von Zeitungen, Zeitschriften oder Magazinen mit Ausnahme von Abonnementvertr�gen; und
Die Lieferung digitaler Inhalte, die nicht auf einem physischen Medium (z. B. auf einer CD oder DVD) geliefert werden, wenn Sie bei Ihrer Bestellung akzeptiert haben, dass wir mit der Lieferung beginnen k�nnen und dass Sie nach Beginn der Lieferung den Vertrag nicht mehr widerrufen k�nnen.

Versandbedingungen

Shipping costs are based on books weighing 2.2 LB, or 1 KG. If your book order is heavy or oversized, we may contact you to let you know extra shipping is required.

Versandkosten innerhalb von USA

Versandkosten innerhalb von USA
Bestellmenge	5 bis 14�Werktage	5 bis 14�Werktage
Erster Artikel	EUR 0.00	EUR 0.00

Die Versandzeiten werden von den Verk�uferinnen und Verk�ufern festgelegt. Sie variieren je nach Versanddienstleister und Standort. Sendungen, die den Zoll passieren, k�nnen Verz�gerungen unterliegen. Eventuell anfallende Abgaben oder Geb�hren sind von der K�uferin bzw. dem K�ufer zu tragen. Die Verk�uferin bzw. der Verk�ufer kann Sie bez�glich zus�tzlicher Versandkosten kontaktieren, um einen m�glichen Anstieg der Versandkosten f�r Ihre Artikel auszugleichen.